Générer et analyser la grande quantité de données pour mieux comprendre les réseaux régulateurs complexes de milliers de gènes, leurs mutations et les produits géniques et systèmes cellulaires qui commandent des processus biologiques importants (par exemple, réorganisation au niveau des synapses ou au niveau cellulaire) .

Étudier, consolider et poursuivre le développement de thérapies et de technologies avancées, dont l'immunothérapie, les nouveaux vaccins et leurs modes de production, les médicaments innovants et les implants électroniques, qui présentent un potentiel d'application dans le traitement de nombreux troubles et maladies, y compris chez les enfants, au moyen de nouveaux outils thérapeutiques pour la médecine régénérative et la thérapie cellulaire , thérapies géniques, thérapies cellulaires, immunothérapie et biomatériaux, ainsi que protection et régénération des tissus endommagés au moyen des thérapies par les cellules souche somatiques .

Les médicaments de thérapie cellulaire somatique humains sont produits à partir d'un nombre défini (pool) de cellules viables qui sont dérivées d'un procédé de fabrication débutant, soit au niveau des organes ou tissus prélevés chez un être humain, soit au niveau d'un système de banque cellulaire bien défini où le pool de cellules est constitué de lignées cellulaires continues.

Pour les médicaments biologiques, on entend par matières de départ toute substance d'origine biologique telle que des micro-organismes, des organes et des tissus d'origine végétale ou animale, des cellules ou liquides biologiques (dont le sang ou le plasma) d'origine humaine ou animale, et des constructions cellulaires biotechnologiques (substrats cellulaires, qu'ils soient recombinants ou non, y compris des cellules souches).

Dans le cas des produits se composant de vecteurs viraux, les matières de départ sont les composants à partir desquels le vecteur viral est obtenu, c’est-à-dire le lot de semence primaire du vecteur viral ou les plasmides utilisés pour transfecter les cellules d’empaquetage et la banque cellulaire primaire de la lignée cellulaire d’empaquetage.

6. Sont soumis à une autorisation écrite préalable à leur commencement, les essais cliniques impliquant les médicaments de thérapie génique, de thérapie cellulaire somatique, y compris de thérapie cellulaire xénogénique, ainsi que tous les médicaments contenant des organismes génétiquement modifiés.